Światowy Dzień Wirusowego Zapalenia Wątroby. Polskie badanie otworzyło dzieciom drogę do nowoczesnego leczenia
28 lipca obchodzimy Światowy Dzień Wirusowego Zapalenia Wątroby. Z tej okazji warto przypomnieć o znaczeniu wczesnego wykrywania i skutecznego leczenia tej choroby, a także o osiągnięciach polskich naukowców. Jednym z nich jest projekt PANDAA-PED, finansowany przez Agencję Badań Medycznych, który potwierdził wysoką skuteczność nowoczesnej terapii u dzieci z wirusowym zapaleniem wątroby typu C (WZW C). Dane dostarczone przez badanie stały się podstawą do refundacji terapii dla dzieci od 3 roku życia.
Badanie potwierdziło skuteczność leczenia WZW typu C u dzieci
Projekt PANDAA-PED był odpowiedzią na potrzebę zapewnienia najmłodszym pacjentom (dzieci w wieku od 6 do 18 lat) dostępu do nowoczesnego leczenia. Badaczom zależało na weryfikacji, czy lek przeznaczony dotychczas wyłącznie dla dorosłych pacjentów, może być bezpiecznie i skutecznie stosowany również w grupie dzieci i młodzieży.
Jak podkreślała prof. Maria Pokorska-Śpiewak, główna badaczka projektu, badanie miało na celu danie „realnej szansy na terapię u dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby”. Już na wczesnym etapie projektu obserwowano bardzo dobre efekty terapii. „Większość pacjentów już po miesiącu przyjmowania leku nie ma w sobie wirusa” – mówiła badaczka.
Ostateczne wyniki potwierdziły te oczekiwania. Wszystkie dzieci uczestniczące w badaniu zostały skutecznie wyleczone z zakażenia wirusem HCV, wywołującym WZW C. Po zakończeniu terapii nie wykryto u nich wirusa - badanie wykazało 100-procentową skuteczność leczenia.
Terapia była również dobrze tolerowana. Zgłaszane działania niepożądane miały łagodny lub umiarkowany charakter.
- Projekt PANDAA-PED doskonale pokazuje wartość badań klinicznych finansowanych przez Agencję Badań Medycznych. Ich celem nie jest komercyjny sukces nowego produktu, lecz dobro pacjenta. Dostarczają one wiedzy naukowej tam, gdzie istnieją pilne potrzeby zdrowotne, a brakuje sprawdzonych danych do leczenia – skomentowała prezes Agencji Badań Medycznych, dr hab. n. med. i n. o zdr. Anna Kowalczuk.
Wyniki badania wpłynęły na dostęp do leczenia
Znaczenie projektu PANDAA-PED wykracza poza sam sukces naukowy. Wyniki badania zostały uwzględnione w analizach dotyczących zmian w programie lekowym dla pacjentów z WZW typu C. Na podstawie rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji Ministerstwo Zdrowia podjęło w kwietniu 2025 roku decyzję o refundacji terapii również dla dzieci od 3. roku życia.
- Finansowane przez ABM badanie udowodniło, że terapia WZW C u dzieci jest bezpieczna i działa, uzupełniając lukę w wiedzy medycznej – podkreśla znaczenie sukcesu Anna Kowalczuk. Wyniki stały się kluczowym argumentem za refundacją leczenia dla dzieci od 3. roku życia. To najlepszy dowód na to, jak niekomercyjne badania k kliniczne mogą realnie wpływać na decyzje urzędników i otwierać pacjentom drzwi do nowoczesnego leczenia.
Dzięki temu najmłodsi pacjenci zyskali szerszy dostęp do nowoczesnego leczenia, które wcześniej nie było dostępne dla wszystkich dzieci wymagających terapii. To szczególnie ważne, ponieważ skuteczne leczenie pozwala uniknąć poważnych problemów zdrowotnych, które mogą pojawić się po wielu latach trwania zakażenia.
Badanie finansowane przez Agencję Badań Medycznych
Projekt PANDAA-PED był realizowany w latach 2020–2024 przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie pod kierunkiem prof. dr hab. n. med. Marii Pokorskiej-Śpiewak. Agencja Badań Medycznych przeznaczyła na jego realizację ponad 11,5 mln zł.
Do badania włączono 50 dzieci i nastolatków w wieku od 6 do 18 lat z przewlekłym WZW typu C. Większość zakażeń została przekazana z matki na dziecko podczas ciąży lub porodu. Leczenie trwało 12 tygodni, a dawkę leku dostosowano do masy ciała.
Celem projektu było sprawdzenie, czy nowoczesna terapia stosowana już wcześniej u dorosłych, jest równie skuteczna i bezpieczna u najmłodszych pacjentów. Naukowcy oceniali nie tylko efekty leczenia, ale także jego wpływ na jakość życia dzieci.